摘要：隨著分子技術、組織工程技術、免疫學和細胞生物學等科研成果的快速發(fā)展，細胞治療作為相對安全且有效的治療手段，在臨床上的作用越來越突出，被譽為“未來醫(yī)學的三大支柱”。本文重點講解細胞治療的分類、產業(yè)鏈情況、政策環(huán)境及面臨的挑戰(zhàn)。

近幾年發(fā)展最快的生物醫(yī)學技術，莫過于細胞治療。雖然還存在許多未解決的問題，但在一些疑難雜癥的治療和病情緩解上表現(xiàn)尤為出色，廣泛受到醫(yī)生和患者的重視，也擔起了越來越重要的作用。

細胞治療主要分為干細胞和免疫細胞治療，干細胞業(yè)務主要集中在上游

細胞治療是指將正常的人體細胞經生物工程改造處理后移植到患者體內，以替代患者體內受損細胞或具備更強大的免疫功能，從而達到治療的目的。細胞治療按種類來分可以分為干細胞和免疫細胞治療。詳情如圖1所示。

圖1 細胞治療的分類情況

(資料來源：五度易鏈行業(yè)研究中心)

干細胞治療是指利用人體干細胞分化和修復的功能，將健康的干細胞移植到患者體內達到重建功能或修復病變細胞的目的，廣泛應用于臨床的各種類型疾病，主要包括神經系統(tǒng)疾病、肝臟疾病、血液類疾病、心血管系統(tǒng)疾病、器官移植及組織創(chuàng)傷等方面。

免疫細胞治療是指采集人體自身免疫細胞，經過生物工程技術體外培養(yǎng)，使其靶向性殺傷功能增強或數(shù)量成倍增多，然后再輸送到人體內殺滅組織中的突變細胞、癌細胞或病原體等，增強機體的免疫能力。目前我國免疫細胞的業(yè)務線還不完善，至今仍未有產品上市。

干細胞產業(yè)化發(fā)展由上中下三部分組成。根據(jù)我國干細胞產業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀而言，干細胞業(yè)務主要集中在上游(干細胞采集和儲存)業(yè)務，中下游業(yè)務絕大多數(shù)處于臨床試驗階段，短期內難以獲得規(guī)模化的市場應用。詳情如圖2所示。

圖2 干細胞療法產業(yè)鏈

(資料來源：五度易鏈行業(yè)研究中心)

臍帶血儲存是干細胞上游產業(yè)的初級應用，未來的市場方向主要為血庫業(yè)務向中下游的延伸，拓展到干細胞移植及干細胞藥物等業(yè)務。隨著生物工程學科的進步，未來干細胞幾乎可以在所有重大疾病中發(fā)揮作用。

我國細胞治療曾經歷短暫的寒冬，多項政策扶持使行業(yè)已恢復到正常發(fā)展軌道

行業(yè)正常發(fā)展離不開法律法規(guī)的監(jiān)管，否則就容易繞彎路，我國的細胞治療領域曾經經歷短暫的寒冬，2012年由于產業(yè)標準及監(jiān)管的缺失，全面叫停了各類干細胞技術的應用。

隨著全球范圍內生物細胞技術進步和產業(yè)快速發(fā)展，近年來，我國陸續(xù)頒布多項政策扶持細胞治療業(yè)務的發(fā)展，細胞治療行業(yè)已恢復到正常的軌道上，更多疾病被治愈，更多患者得到受益，這也標志著細胞治療有望進入全新發(fā)展的階段。圖3為2009-2018年國內關于細胞治療的相關政策扶持。

圖3 國內關于細胞治療的政策環(huán)境

(資料來源：五度易鏈行業(yè)研究中心)

現(xiàn)階段細胞治療仍存在基礎研究、政策監(jiān)管及轉化技術標準等方面的挑戰(zhàn)

目前,細胞治療還面臨著許多困難和挑戰(zhàn)，多數(shù)干細胞的臨床研究還處于非常早期的階段，其中一部分最終以失敗告終，我國干細胞的研究基礎并不牢固，核心技術和專利較少，缺乏創(chuàng)新，產業(yè)化進程動力不足。產業(yè)的發(fā)展進程與監(jiān)管不同步，與國外相比，我國細胞療法產業(yè)起步較晚，相關監(jiān)管法規(guī)至今還未完善，并沒有對準入和監(jiān)管做出明確的說明，政策法規(guī)比較模糊，行業(yè)內真正關心的問題并沒有得到解決。臨床研究轉化缺乏技術標準，細胞的研發(fā)和成果是多學科交叉、相互促進的新興領域，在基礎研究和產品研發(fā)等方面已經形成快速發(fā)展的態(tài)勢，但與之密不可分的政策框架、臨床準入原則、產品標準、技術規(guī)范、轉化模式、評估指標及倫理準則等在我國長時間的滯后，給細胞治療產品的轉化研究帶來嚴重的困擾，阻擾細胞治療的應用化進程。

總結

綜上所述，細胞治療主要分為干細胞和免疫細胞治療，干細胞業(yè)務主要集中在上游，免疫細胞的業(yè)務線還不完善，至今仍未有產品上市。2012年，由于我國產業(yè)標準及監(jiān)管的缺失，全面叫停了各類干細胞技術的應用，短暫的寒冬過后，多項政策扶持又使行業(yè)已恢復到正常發(fā)展軌道。現(xiàn)階段細胞治療仍存在基礎研究不牢固、政策監(jiān)管模糊及轉化技術標準不完善等方面的挑戰(zhàn)，但參照國外的進程來看，我國細胞療法的規(guī)模化臨床應用指日可待。